Regenxbio
desenvolverá terapia genética baseada em anticorpos para o angioedema
hereditário
A Regenxbio está
explorando um novo tratamento hereditário do angioedema (AEH) que utiliza
vetores virais para fornecer uma terapia gênica baseada em anticorpos, anunciou
a empresa.
O tratamento fornecerá a sequência genética para um anticorpo que
atinja a calicreína plasmática, uma proteína envolvida em ataques de
intumescimento em pacientes com AEH, impedindo que ela exceda os níveis
saudáveis.
A terapia usa um vírus adeno-associado seguro (AAV) para levar a
informação genética ao núcleo das células-alvo. Em comparação com os AAVs
anteriores, acredita-se que os vírus AAV mais recentes (vetores NAV)
transportem os genes de forma mais eficaz e forneçam maior e mais
longa expressão gênica. Assim, acredita-se que isso seja um tratamento
único que proporciona benefícios significativos e duradouros.
“Estamos entusiasmados em anunciar nosso programa de pesquisa para
o tratamento de AEH, uma doença crônica e potencialmente letal, pela qual uma
abordagem única de fornecimento de anticorpos mediada pelo AAV pode trazer
benefícios significativos para os pacientes”, diz Kenneth T. Mills, presidente
e CEO. Regenxbio, disse em um comunicado
de imprensa .
A Regenxbio também está usando sua plataformaproprietária NAV Technology para
fornecer anticorpos terapêuticos em doenças neurodegenerativas, incluindo a
doença de Alzheimer. Isso faz parte de um contrato
de colaboração e marketing com a Neurimmune .
As duas empresas serão conjuntamente responsáveis pela concepção
e desenvolvimento de terapias de anticorpos vetorizados. Após uma fase de
pesquisa e descoberta, cada empresa terá a opção de continuar o trabalho de
desenvolvimento colaborativo.
"Estamos entusiasmados em fazer parceria com a Neurimmune e
acreditamos que a combinação dos anticorpos de origem humana da Neurimmune com
a experiência AAV da Regenxbio cria uma oportunidade única para desenvolver
terapias significativas para doenças neurodegenerativas crônicas", disse
Mills. "O uso de vetores NAV para fornecer anticorpos terapêuticos
tem um enorme potencial para pacientes que não têm tratamentos ou que
atualmente são mal atendidos pelas terapias existentes".
Além de angioedema hereditário e doenças neurodegenerativas, a
empresa também está realizando testes pré-clínicos em retinopatia diabética, e
tem quatro terapias genéticas já em testes clínicos, incluindo RGX-314para
degeneração macular relacionada à idade úmida, RGX-121 para
mucopolissacaridose (MPS) tipo II, RGX-111 para
MPS tipo 1 e RGX-501 para
hipercolesterolemia familiar homozigótica.
"Regenxbio está na vanguarda da pesquisa e desenvolvimento de
terapias genéticas de anticorpos mediadas por AAV", disse Olivier Danos,
PhD, diretor científico da Regenxbio. “Nossa expansão de pipeline através
de nossa pesquisa para o tratamento de HAE e nossa… parceria com a Neurimmune
se baseia em resultados promissores com nosso programa clínico RGX-314 ,
onde estamos usando nossos vetores NAV para fornecer um anticorpo terapêutico
para o tratamento da idade úmida degeneração macular relacionada à
REGENXBIO Programa de Tratamento do
Angioedema Hereditário
HAE é uma doença crônica e grave que
resulta da deficiência do inibidor de C1 (C1-INH). O AEH é caracterizado
por inchaço grave recorrente (angioedema), mais comumente na face, nas vias
aéreas, nos intestinos e nos membros. Anticorpos contra a calicreína
plasmática, uma proteína-chave deixada sem regulação em pacientes com AEH,
demonstraram reduzir o inchaço e a dor associados ao AEH. Estes
anticorpos, no entanto, requerem administração frequente para reduzir a
ocorrência de eventos de angioedema.
O programa HAE da REGENXBIO está
focado no desenvolvimento de um novo tratamento único, utilizando um vetor NAV
para fornecer um gene que codifica um anticorpo terapêutico que atinja e se
ligue à calicreína plasmática. Após uma administração intravenosa única, o
candidato a produto de HAE da REGENXBIO foi concebido para permitir que as
células do fígado produzam anticorpos terapêuticos que são secretados no
sangue. Em modelos animais pré-clínicos, o REGENXBIO utilizou o NAV
Vectors para expressar anticorpos terapêuticos que visam e se ligam à
calicreína plasmática. A REGENXBIO espera fornecer uma atualização no
início de 2020 sobre os estudos pré-clínicos de HAE, bem como planos para a
entrada de ensaios clínicos.
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