quinta-feira, 5 de maio de 2016

Utilização do Ruconest, na Europa, também para adolescentes

Autor: Redação - 19 de abril de 2016

PAÍSES BAIXOS - Grupo Pharming anunciou que a Comissão Europeia (CE) decidiu adotar as recomendações do Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP), e prever uma modificação das condições de uso da droga Ruconest® para o tratamento de crises de inchaço causado por  angioedema hereditário (AEH). De acordo com o estabelecido, a partir de agora também pacientes adolescentes irão beneficiar-se desta terapia .
As novas regras também preveem “o cancelamento obrigatório de verificar que os pacientes com HAE são negativos a um teste validado para a presença de anticorpos IgE contra epitélio de coelho” (caspa) antes de receber qualquer tratamento com Ruconest, cujo ingrediente ativo é derivado do leite de coelhos transgênicos. O requisito foi especificamente pretendido pela CE na base de uma única reação adversa à droga surgiram durante o curso de um ensaio clínico. Dados posteriores sobre a segurança de Ruconest levou a CE a eliminar essa exigência, que, ao longo dos próximos meses, será completamente removido da bula do medicamento.
Na formulação das suas recomendações, o CHMP também nota que a importância dos efeitos benéficos de Ruconest é ainda apoiada pelo fato de que o tratamento, a ser produzido por tecnologia recombinante, não é processado pelo plasma do sangue obtido a partir de doadores. Assim, a droga é continuamente disponível e a sua utilização não expõem os pacientes a o risco de exposição a agentes patogênicos.

http://www.osservatoriomalattierare.it/angioedema-ereditario/10388-angioedema-ereditario-nuovi-termini-di-utilizzo-del-farmaco-ruconest-in-europa

domingo, 27 de março de 2016

Angioedema Hereditário - Definição


Fonte: https://pt.wikipedia.org/wiki/Angioedema_heredit%C3%A1rio

terça-feira, 1 de março de 2016

Fique por dentro das Doenças Raras e encontre uma saída




O labirinto instalado no saguão do Conjunto Nacional, na Avenida Paulista em São Paulo, nos dias 29 de fevereiro e 01 de março.

 
  
 


domingo, 28 de fevereiro de 2016

Orphanet Journal of Rare Diseases - Publicação em 25 de fevereiro de 2016

O efeito do tratamento com Danazol, a longo prazo, sobre parâmetros hematológicos em angioedema hereditário.

Kinga Viktória Kőhalmi, Nóra Veszeli, Zsuzsanna Zotter, Dorottya Csuka, Szabolcs Benedek, Éva Imreh, Lilian Varga and Henriette FarkasEmail author
Orphanet Journal of Rare Diseases 2016 11:18
DOI: 10.1186/s13023-016-0386-2© Kőhalmi et al. 2016
Received: 9 November 2015 Accepted: 12 January 2016 Published: 25 February 2016

Background
Os derivados de 17-alfa-alquilados de testosterona são muitas vezes utilizados para a prevenção de edemas durante episódios de angioedema hereditário com deficiência de inibidor de C1 (C1-INH-AEH). No entanto, estes agentes podem ter muitos efeitos adversos, incluindo Eritrocitose e Poliglobulia. Nosso objetivo foi investigar a ocorrência de Eritrocitose e Poliglobulia após longo período de profilaxia com Danazol em C1-INH-HAE.

Métodos
Durante a fase inicial do nosso estudo retrospectivo, exploramos se C1-INH-HAE está associada a susceptibilidade à Eritrocitose e / ou Poliglobulia. Na segunda fase, foram analisados os parâmetros hematológicos de 39 pacientes com C1-INH-AEH antes e depois do tratamento com Danazol em 1, 3 ou 5 anos. Na terceira etapa, estudou-se a incidência da Eritrocitose e da Poliglobulia após a dosagem com o Danazol durante mais de 5 anos.

Resultados
Nós não encontramos nenhuma diferença significativa entre pacientes com C1-INH-AEH que não receberam Danazol e controles saudáveis no que respeita à ocorrência de Eritrocitose ou Poliglobulia. Os parâmetros hematológicos não se alterou após o tratamento com Danazol em 1, 3, ou 5 anos. A contagem de plaquetas foi uma exceção, diminuiu de forma significativa ( p  = 0,0115) versus linha de base, mas dentro do intervalo de referência. A Poliglobulia relacionada com o tratamento não ocorreu. Observamos Eritrocitose num paciente do sexo feminino, após 1 ano e em três pacientes do sexo feminino, após mais de cinco anos em tratamento a longo prazo com Danazol. A Eritrocitose não precisou de intervenção ou a descontinuação da terapia com Danazol.

Conclusões
Conclui-se que nem Eritrocitose, nem Poliglobulia ocorre mais frequentemente em pacientes com C1-INH-hae do que em indivíduos saudáveis; que pode ser observado apenas esporadicamente, mesmo após o tratamento com Danazol.

Conclusão geral
Em resumo dos nossos resultados, podemos concluir que o tratamento com as mais baixas e eficazes (33-220 mg / dia) doses de Danazol, um agente usado para o tratamento de C1-INH-HAE na prática clínica por quase quatro décadas, não induziu alterações hematológicas que exigem a interrupção da administração, mesmo após uso prolongado. Devido à ocorrência esporádica de Eritrocitose observado em nosso estudo, pacientes em terapia Danazol a longo prazo devem ser submetidos à avaliação de acompanhamento uma vez por ano, pelo menos. Nessas ocasiões, recomenda-se verificar os parâmetros hematológicos, além da avaliação da função hepática e renal, bem como do perfil lipídico sérico e à realização de ultra-sonografia abdominal. Esta prática proporciona o reconhecimento precoce dos efeitos adversos de Danazol e, portanto, torna-se possível prevenir distúrbios consecutivos e ajustar a terapia conforme necessário.

Palavras-chave
Angioedema hereditário deficiência de C1-inibidor Danazol Profilaxia Hematologia Eritrocitose e Poliglobulia

Texto original em:
http://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-016-0386-2