Inibidores da calicreína em desenvolvimento e um antiFXII para angioedema hereditário
Elaboração de Farmacosalud.com
A Dra. Mª Teresa Caballero Molina, membro do Comitê de Alergia Cutânea da Sociedade Espanhola de Alergologia e Imunologia Clínica (SEAIC) , recebeu o Prêmio Internacional 'Para HAE (Angioedema Hereditário), um prêmio de maior prestígio. no campo da pesquisa hereditária de angioedema. "Sinto-me muito feliz por ter recebido esse prêmio dos principais especialistas em angioedema hereditário do mundo", diz o Dr. Caballero Molina, que acrescenta que os pacientes com esta doença "têm sido o centro do meu trabalho".
Segundo o especialista, atualmente não é possível impedir a manifestação do angioedema hereditário, uma vez que se sabe que a pessoa é portadora da mutação genética que causa a doença: “Podemos reduzir a frequência e a gravidade dos ataques de angioedema, evitando a ingestão de estrogênio. e alguns anti-hipertensivos (inibidores da enzima de conversão da angiotensina, também conhecidos como IECAs), mas não impedem o desenvolvimento de sintomas ”. Isso não significa, longe disso, que não estejam ocorrendo avanços contra esta doença rara, pois, por exemplo, “vários medicamentos inibidores da calicreína oral (BCX7353,…) estão sendo desenvolvidos como profilaxia a longo prazo e anticorpo monoclonal anti-FXII ativado ”, sublinha Caballero Molina,
Dra. Mª Teresa Caballero Molina
Fonte: SEAIC / Planner Media
Fonte: SEAIC / Planner Media
-Você recebeu o Prêmio Internacional 'Para HAE (Angioedema Hereditário)' concedido pelo Comitê Científico do '11º Workshop de Deficiência e Angioedema do Inibidor de C1-Inibidor de C1'. 'For HAE Patient Award' é o prêmio de maior prestígio no campo da pesquisa hereditária de angioedema. Como se sente?
Sinto-me muito feliz por ter recebido esse prêmio - concedido pelos principais especialistas em angioedema hereditário do mundo - e pela dedicação aos pacientes com esta doença. Desde que entrei para o Grupo Europeu de Pesquisa em Angioedema Hereditário, em 1999, coordenado pelo Prof. Marco Cicardi, tentei combinar dedicação clínica e pesquisa em angioedema hereditário, com o paciente sendo o centro dele. É por isso que o nome do prêmio me deixa especialmente empolgado, o que implica não apenas pesquisa, mas também dedicação aos pacientes.
Sinto-me muito feliz por ter recebido esse prêmio - concedido pelos principais especialistas em angioedema hereditário do mundo - e pela dedicação aos pacientes com esta doença. Desde que entrei para o Grupo Europeu de Pesquisa em Angioedema Hereditário, em 1999, coordenado pelo Prof. Marco Cicardi, tentei combinar dedicação clínica e pesquisa em angioedema hereditário, com o paciente sendo o centro dele. É por isso que o nome do prêmio me deixa especialmente empolgado, o que implica não apenas pesquisa, mas também dedicação aos pacientes.
De fato, o prêmio é concedido a cada dois anos a um especialista médico que se destacou por sua dedicação a pacientes com angioedema hereditário e por suas realizações e descobertas científicas relacionadas nesse campo.
Pacientes com angioedema hereditário têm sido o centro do meu trabalho, cujo objetivo é melhorar a qualidade de vida das pessoas afetadas. Para isso, desenvolvi, juntamente com o Dr. Prior, o questionário HAE-QoL para avaliar a qualidade de vida relacionada à saúde em pacientes adultos com angioedema hereditário. Foi um estudo multicêntrico e multinacional que permitiu que este instrumento estivesse disponível em vários idiomas.
Pacientes com angioedema hereditário têm sido o centro do meu trabalho, cujo objetivo é melhorar a qualidade de vida das pessoas afetadas. Para isso, desenvolvi, juntamente com o Dr. Prior, o questionário HAE-QoL para avaliar a qualidade de vida relacionada à saúde em pacientes adultos com angioedema hereditário. Foi um estudo multicêntrico e multinacional que permitiu que este instrumento estivesse disponível em vários idiomas.
-Você fez parte do Grupo de Trabalho Internacional sobre Angioedema Hereditário (HAWK: Grupo de Trabalho para Angioedema Hereditário), participou da coordenação de um Documento de Consenso Internacional sobre o manejo obstétrico e ginecológico de mulheres com angioedema hereditário devido à deficiência de C1 inibidor e em desenvolvimento - como já observado - e validação internacional da HAE-QoL, um questionário específico para a avaliação da Qualidade de Vida Relacionada à Saúde (QVRS). Existe algum outro trabalho científico em que você participou que você queira destacar?
Sou coordenador do GEAB (Grupo de Estudo Espanhol de Angioedema mediado por bradicinina) da SEAIC e contribuí para o desenvolvimento de uma rede de especialistas em angioedema hereditário na Espanha. Também coordenei um documento de consenso sobre o diagnóstico e o tratamento do angioedema mediado por bradicinina na Espanha. Além disso, participei desde 2002 de vários ensaios clínicos que permitiram o desenvolvimento e a aprovação de novos medicamentos para o angioedema hereditário. Também sou membro aderente e conselheiro da AEDAF, Associação Espanhola de Angioedema da Família, e pertenço ao conselho consultivo científico da HAEi (HAE internacional), a associação internacional de pacientes com angioedema hereditário.
Sou coordenador do GEAB (Grupo de Estudo Espanhol de Angioedema mediado por bradicinina) da SEAIC e contribuí para o desenvolvimento de uma rede de especialistas em angioedema hereditário na Espanha. Também coordenei um documento de consenso sobre o diagnóstico e o tratamento do angioedema mediado por bradicinina na Espanha. Além disso, participei desde 2002 de vários ensaios clínicos que permitiram o desenvolvimento e a aprovação de novos medicamentos para o angioedema hereditário. Também sou membro aderente e conselheiro da AEDAF, Associação Espanhola de Angioedema da Família, e pertenço ao conselho consultivo científico da HAEi (HAE internacional), a associação internacional de pacientes com angioedema hereditário.
Fonte: www.farmacosalud.com / File
Cortesia do National Center for Microbiology. Instituto de Saúde Carlos III de Madri
Cortesia do National Center for Microbiology. Instituto de Saúde Carlos III de Madri
-O angioedema hereditário, em todas as suas variantes, são doenças incluídas no grupo chamado doenças raras. Manifesta-se basicamente por episódios ou ataques agudos recorrentes de inchaço ou edema cutâneo ou mucoso localizado, que podem afetar diferentes partes do corpo. Há muitas pessoas que sofrem desse tipo de manifestação clínica (chamada angioedema recorrente), mas apenas uma minoria desses indivíduos sofre de alguma das formas dessas doenças genéticas [1]. Existe alguma maneira de impedir que o angioedema hereditário se manifeste, sabendo que a pessoa é portadora da mutação genética que causa a doença?
Não. Podemos reduzir a frequência e a gravidade dos ataques de angioedema, evitando a ingestão de estrogênio e alguns medicamentos anti-hipertensivos (inibidores da enzima de conversão da angiotensina, também conhecidos como IECAs), mas não impedindo o desenvolvimento de sintomas. Estudos pré-clínicos foram realizados para um tratamento gênico que permite a introdução do gene normal do inibidor de C1 e a produção de sua síntese no paciente, mas, por enquanto, a fase clínica nos pacientes ainda não começou.
Não. Podemos reduzir a frequência e a gravidade dos ataques de angioedema, evitando a ingestão de estrogênio e alguns medicamentos anti-hipertensivos (inibidores da enzima de conversão da angiotensina, também conhecidos como IECAs), mas não impedindo o desenvolvimento de sintomas. Estudos pré-clínicos foram realizados para um tratamento gênico que permite a introdução do gene normal do inibidor de C1 e a produção de sua síntese no paciente, mas, por enquanto, a fase clínica nos pacientes ainda não começou.
- Que avanços ocorreram ou estão perto de ocorrer no diagnóstico e tratamento do angioedema hereditário?
No diagnóstico, foram descritas novas mutações genéticas associadas ao angioedema hereditário com inibidor de C1 normal, e está sendo desenvolvida uma análise do cininogênio de alto peso molecular e uma atividade de calicreína que permitem distinguir entre angioedema bradinergético e histaminérgico.
No diagnóstico, foram descritas novas mutações genéticas associadas ao angioedema hereditário com inibidor de C1 normal, e está sendo desenvolvida uma análise do cininogênio de alto peso molecular e uma atividade de calicreína que permitem distinguir entre angioedema bradinergético e histaminérgico.
No campo do tratamento, a FDA e a EMA aprovaram o lanadelumab [Tachzyro®, Shire HGT (atualmente parte de Takeda), Zug, Suíça], um anticorpo monoclonal anticalicreína, para profilaxia a longo prazo em angioedema por deficiência hereditária devido a Inibidor de C1 Na Espanha ainda não foi comercializado. O FDA também aprovou um concentrado plasmático de inibidor subcutâneo de C1 (Haegarda®, CSL-Behring, Marburg, Alemanha) para profilaxia a longo prazo em angioedema hereditário devido ao déficit de inibidor de C1. Na Europa, continuará com o nome de Berinert® e sua aprovação será negociada país por país; Ainda não é comercializado na Espanha para esta indicação. São dois medicamentos muito eficazes e seguros, mas com um custo direto muito alto.
Vários medicamentos inibidores da calicreína oral (BCX7353,…) também estão sendo desenvolvidos como profilaxia a longo prazo e um anticorpo monoclonal anti-FXII ativado.
Referências
1. Marcos C. Angiodema hereditário. Sociedade Galega de Web de Alergologia (SGAIC). 2014.
1. Marcos C. Angiodema hereditário. Sociedade Galega de Web de Alergologia (SGAIC). 2014.
Divulgação online: http://www.sgaic.org/wordpress/angiodema-hereditario-o-familiar-por-deficiencia-de-c1-inhibidor/
Texto original
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