Orphanet Journal of Rare Diseases - Publicação em 25 de fevereiro de 2016

O efeito do tratamento com Danazol, a longo prazo, sobre parâmetros hematológicos em angioedema hereditário.

Kinga Viktória Kőhalmi, Nóra Veszeli, Zsuzsanna Zotter, Dorottya Csuka, Szabolcs Benedek, Éva Imreh, Lilian Varga and Henriette FarkasEmail author

Orphanet Journal of Rare Diseases 2016 11:18

DOI: 10.1186/s13023-016-0386-2© Kőhalmi et al. 2016

Received: 9 November 2015 Accepted: 12 January 2016 Published: 25 February 2016

Background

Os derivados de 17-alfa-alquilados de testosterona são muitas vezes utilizados para a prevenção de edemas durante episódios de angioedema hereditário com deficiência de inibidor de C1 (C1-INH-AEH). No entanto, estes agentes podem ter muitos efeitos adversos, incluindo Eritrocitose e Poliglobulia. Nosso objetivo foi investigar a ocorrência de Eritrocitose e Poliglobulia após longo período de profilaxia com Danazol em C1-INH-HAE.

Métodos

Durante a fase inicial do nosso estudo retrospectivo, exploramos se C1-INH-HAE está associada a susceptibilidade à Eritrocitose e / ou Poliglobulia. Na segunda fase, foram analisados os parâmetros hematológicos de 39 pacientes com C1-INH-AEH antes e depois do tratamento com Danazol em 1, 3 ou 5 anos. Na terceira etapa, estudou-se a incidência da Eritrocitose e da Poliglobulia após a dosagem com o Danazol durante mais de 5 anos.

Resultados

Nós não encontramos nenhuma diferença significativa entre pacientes com C1-INH-AEH que não receberam Danazol e controles saudáveis no que respeita à ocorrência de Eritrocitose ou Poliglobulia. Os parâmetros hematológicos não se alterou após o tratamento com Danazol em 1, 3, ou 5 anos. A contagem de plaquetas foi uma exceção, diminuiu de forma significativa ( p  = 0,0115) versus linha de base, mas dentro do intervalo de referência. A Poliglobulia relacionada com o tratamento não ocorreu. Observamos Eritrocitose num paciente do sexo feminino, após 1 ano e em três pacientes do sexo feminino, após mais de cinco anos em tratamento a longo prazo com Danazol. A Eritrocitose não precisou de intervenção ou a descontinuação da terapia com Danazol.

Conclusões

Conclui-se que nem Eritrocitose, nem Poliglobulia ocorre mais frequentemente em pacientes com C1-INH-hae do que em indivíduos saudáveis; que pode ser observado apenas esporadicamente, mesmo após o tratamento com Danazol.

Conclusão geral

Em resumo dos nossos resultados, podemos concluir que o tratamento com as mais baixas e eficazes (33-220 mg / dia) doses de Danazol, um agente usado para o tratamento de C1-INH-HAE na prática clínica por quase quatro décadas, não induziu alterações hematológicas que exigem a interrupção da administração, mesmo após uso prolongado. Devido à ocorrência esporádica de Eritrocitose observado em nosso estudo, pacientes em terapia Danazol a longo prazo devem ser submetidos à avaliação de acompanhamento uma vez por ano, pelo menos. Nessas ocasiões, recomenda-se verificar os parâmetros hematológicos, além da avaliação da função hepática e renal, bem como do perfil lipídico sérico e à realização de ultra-sonografia abdominal. Esta prática proporciona o reconhecimento precoce dos efeitos adversos de Danazol e, portanto, torna-se possível prevenir distúrbios consecutivos e ajustar a terapia conforme necessário.

Palavras-chave

Angioedema hereditário deficiência de C1-inibidor Danazol Profilaxia Hematologia Eritrocitose e Poliglobulia

Texto original em:

http://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-016-0386-2