Takhzyro reduz crises mensais de AEH em adolescentes, mostra estudo experimental de fase 3
Takhzyro ( lanadelumb ), um anticorpo já aprovado para a prevenção de rotina de ataques de angioedema hereditário (HAE) em pacientes com 12 anos ou mais, foi encontrado para reduzir com segurança o número de ataques mensais experimentados por adolescentes em um ensaio clínico de fase 3.
O estudo, "A eficácia e segurança do lanadelumab para o tratamento profilático em adolescentes com angioedema hereditário (HAE) ", foi apresentado na Academia Americana de Alergia, Asma e Imunologia Reunião Científica Anual em San Francisco.
O angioedema hereditário é um distúrbio genético raro, caracterizado por episódios súbitos e recorrentes de edema na face, língua, mãos, pés, trato gastrointestinal, genitália e vias aéreas superiores.
A doença é causada pela falta de proteína inibidora de C1 funcional (C1-INH), resultando na produção contínua de uma enzima chamada calicreína , que, por sua vez, eleva os níveis de bradicinina , um peptídeo que regula a pressão sanguínea e a inflamação. dilatação dos vasos sanguíneos. As crises de inchaço que ocorrem durante os ataques de HAE são causadas pela superprodução de bradicinina.
O Takhzyro da Shire é um anticorpo humano que age inibindo a atividade da calicreína e impedindo a superprodução de bradicinina.
O estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego de Fase 3 ( NCT02586805 ) avaliou a segurança e eficácia de Takhzyro em um grupo de pacientes com HAE com deficiência de C1-IHN com mais de 12 anos que tiveram pelo menos um ataque de HAE durante as quatro semanas anteriores.
O estudo envolveu um total de 125 pacientes, incluindo 10 (8%) adolescentes entre 12 e 18 anos, que foram aleatoriamente designados para receber placebo ou Takhzyro na dose de 150 mg a cada quatro semanas, 300 mg a cada quatro semanas, ou 300 mg a cada duas semanas.
Os participantes tiveram a opção de se inscrever em um estudo de extensão adicional aberto ( NCT02741596 ), em que foram tratados com Takhzyro na dose de 300 mg a cada duas semanas, para avaliar os efeitos a longo prazo do tratamento ea prevalência de tratamento- eventos adversos emergentes.
Dos 10 adolescentes incluídos no estudo, quatro foram tratados com placebo, um com Takhzyro na dose de 150 mg a cada quatro semanas, três com 300 mg a cada quatro semanas e dois com 300 mg a cada duas semanas.
Os resultados mostraram que antes de se inscrever no estudo, aqueles colocados no grupo placebo tiveram uma taxa de ataque mensal (MAR) de 1.825, que diminuiu para 0.917 após o tratamento.
Por outro lado, aqueles em Takhzyro experimentaram maiores reduções no MAR: de um a zero no grupo tomando 150 mg a cada quatro semanas; de 0,989 a 0,304 no grupo tomando 300 mg a cada quatro semanas; e de 1.948 a 0.306 no grupo tomando 300 mg a cada duas semanas.
No decorrer do estudo, 13 eventos adversos não sérios relacionados ao tratamento foram relatados em três pacientes.
Dos 212 pacientes que participaram do estudo de extensão, 21 (9,9%) eram adolescentes, incluindo oito que haviam abandonado o estudo anterior. Entre aqueles que haviam desistido do julgamento anterior, o MAR diminuiu de 1,65 no início para 0,35, correspondendo a uma queda de 84,37% nos ataques mensais. Em contraste, os 13 pacientes remanescentes que não sofreram o rollover tiveram um MAR de 1.54 no início que diminuiu para 0,07 após o tratamento, correspondendo a uma diminuição de 94,89%.
Durante o estudo de extensão, um total de 65 eventos adversos emergentes do tratamento não graves que afetaram nove pacientes foram relatados.
Com base nesses resultados, os pesquisadores concluíram que Takhzyro reduziu com segurança a taxa de ataque mensal de adolescentes com angioedema hereditário devido à deficiência de C1-INH.
Texto original em:
https://angioedemanews.com/2019/04/18/takhzyro-reduces-monthly-hae-attacks-adolescents/
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